锐正基因(苏州)有限公司公布其非病毒載體体内基因编辑药物ART001的最新臨床數據,顯示在72周隨訪後,高劑量組受試者的TTR蛋白水平穩定下降90%以上,且安全性良好。ART001是首個獲中美臨床試驗許可的同類藥物,展現出成為ATTR治療領域最佳藥物的潛力。
ART001在72周臨床試驗中,單次給藥後高劑量組受試者的TTR蛋白水平穩定下降90%以上。
ART001在安全性方面表現出色,無任何嚴重不良事件報告。
ART001是全球首個獲中美臨床試驗許可的非病毒載體体内基因編輯藥物。
ART001有望成為ATTR治療領域的Best-in-class藥物。
ATTR市場預計將快速增長,ART001的成功將為患者提供更安全、有效的治療方案。