RNA 革命：Fitusiran 獲 FDA 批准，血友病治療迎來新時代
來源： 科技新聞網
美國食品藥物管理局（FDA）批准了創新藥物 Fitusiran，這是一種首創的小干擾 RNA（siRNA）療法，用於治療 A 型和 B 型血友病。Fitusiran 通過降低抗凝血酶來增強患者凝血能力，提供了一種更便利的治療選擇，並顯著降低出血風險。該藥物每年僅需六次注射，且無需冷藏，對患者生活品質有顯著改善。然而，Fitusiran 的長期安全性仍需持續監測。
重點整理
Fitusiran 是首創的小干擾 RNA 療法，用於治療 A 型和 B 型血友病。
該藥物通過降低抗凝血酶來增強患者凝血能力，適用於有抑制因子的患者。
每年僅需六次注射，且無需冷藏，對患者生活品質有顯著改善。
臨床試驗數據顯示，Fitusiran 能顯著降低出血率，效果遠優於傳統治療。
Fitusiran 的常見副作用包括肝臟受損指數升高，長期安全性仍需持續監測。
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